本文摘要：香港大学医学院18日宣告，其研究团队利用少见遗传心脏病患者的皮肤细胞生产出有人工诱导多功能性干细胞，并顺利用于药物测试。

香港大学医学院18日宣告，其研究团队利用少见遗传心脏病患者的皮肤细胞生产出有人工诱导多功能性干细胞，并顺利用于药物测试。研究人员指出，这技术可应用于其他遗传病，为未来用于精准医学获取最重要契机。港大医学院内科学系临床教授萧颂华领导的研究团队，仍然致力于研究应用于干细胞在临床医疗各种人类疾病的方法。在2010年，研究团队顺利生产出有人工诱导多功能性干细胞的办法；其后他们研究利用这些特定病人细胞去理解个别少见心脏病的可能性。

这次研究针对心脏核纤层蛋白病而展开，这种遗传病的患者一般在30岁至40岁发作，但继续没药物能防治或延后发作。研究人员为个别患者生产特定的人工诱导多功能性干细胞，这些细胞与患者有完全相同的基因。研究人员将这些细胞转化成为有心脏核纤层蛋白病病理特征的心肌细胞。

然后，研究人员测试借以化疗另一种遗传病的药物，仔细观察药物对心肌细胞的病理特征的提高效果。结果找到，这药物能完全恢复基因功能和反败为胜病理转变。然而，这药物并非对所有细胞都有完全相同的疗效，研究人员认为，只有某一特定的基因序列的变异对这化疗最脆弱，这更进一步引述精准医学的必须，并更进一步推展临床应用于。

研究团队指出，此项技术不但可以应用于在遗传心脏病上，同时可普遍应用于其它遗传病。

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